美国加州福斯特城与中国上海,2019年8月6日,拓臻生物的合作伙伴GENFIT宣布,其核心产品,PPARα/δ双重激动剂Elafibranor获美国食品药品监督管理局(FDA)和欧洲药品管理局(EMA)治疗原发性胆汁性胆管炎(PBC)孤儿药认定。

美国加州福斯特城与中国上海,2019年8月6日

拓臻生物的合作伙伴GENFIT(纳斯达克和泛欧交易所上市股票代号:GNFT)宣布,其核心产品,PPARα/δ双重激动剂Elafibranor获美国食品药品监督管理局(FDA)和欧洲药品管理局(EMA)治疗原发性胆汁性胆管炎(PBC)孤儿药认定。


拓臻生物最近自GENFIT获得在大中华区开发、制造和商业化Elafibranor用于治疗非酒精性脂肪性肝炎(NASH)和原发性胆汁性胆管炎(PBC)的专有权。Elafibranor前期临床试验结果显示针对NASH和PBC两种适应症的正面结果,并有可能成为未来联合用药疗法的重要组成部分。


原发性胆汁性胆管炎(PBC)是以慢性进行性胆汁淤积为主要特征的自身免疫性肝病,由胆管损伤导致肝组织瘢痕化,称为肝硬化。该疾病病因尚不明确,多见于中年妇女,许多患者不能从现有疗法获益,而成为一个尚未满足的重大医疗需求。


在一项安慰剂对照,针对熊去氧胆酸(UDCA)反应不足的PBC患者进行的2期临床试验中,Elafibranor与安慰剂相比显著降低碱性磷酸酶(ALP)水平而达到主要终点。对患者的有益作用还包括改善胆汁淤积标记物(GGT、5’-核苷酸酶)、脂质标记物(总胆固醇、低密度脂蛋白和甘油三酯)和抗炎标记物(IgM、CRP、结合珠蛋白和纤维蛋白原)。


在这项试验中,Elafibranor也达到了用于PBC药物注册的复合终点,进一步证明了其治疗该疾病的巨大潜力和竞争力。今年上半年欧洲肝病会(EASL2019)期间,GENFIT展示了Elafibranor 针对PBC适应症的2期临床试验详细数据,此后Elafibranor获得了FDA对该适应症的突破性进展认定。


关于Elafibranor

Elafibranor是GENFIT产品管线中的核心产品,其作用于PPAR alpha/delta通路来治疗非酒精性脂肪性肝炎(NASH),需要每天口服一次。Elafibranor是PPAR作用机制里的First-in-class创新药,且已经获得了FDA的突破性进展授权。基于临床数据,GENFIT相信Elafibranor有潜力从包括炎症,胰岛素敏感度,脂肪代谢,以及肝功能指标等不同维度控制NASH。二期临床数据显示Elafibranor对原发性胆汁性胆管炎(PBC)也有良好的疗效,该适应症也获得了FDA的突破性进展认定。


关于原发性胆汁性胆管炎(PBC)

原发性胆汁性胆管炎(PBC)是以慢性进行性胆汁淤积为主要特征的自身免疫性肝病,由胆管损伤抑制肝脏清除体内毒素的能力引起,并可导致肝组织瘢痕化,也就是肝硬化。


关于非酒精性脂肪性肝炎(NASH)

非酒精性脂肪性肝炎(NASH)是非酒精性脂肪肝病(NAFLD)的重症类型,由肝脏中脂肪过量堆积所致。NASH与慢性肝脏炎症和肝细胞损伤有关,可导致纤维化、肝硬化,最终导致肝癌或肝功能衰竭。全球NAFLD和NASH发生率正快速上升,与肥胖发生率攀升有关。目前还没有获批用于治疗NASH的药物。


关于Terns Pharmaceuticals拓臻生物

Terns Pharmaceuticals拓臻生物是一家专注于慢性肝脏疾病以及癌症的临床阶段全球创新药企业,在中国上海和美国旧金山湾区均设有办公室。公司目前正在推进一系列非酒精性脂肪性肝炎(NASH)以及癌症领域的不同治疗靶点的创新药。拓臻拥有优异的疾病生物学,药物化学,临床研发团队,致力于把更好的疗法带给中国的和全球的患者。


关于GENFIT

GENFIT是一家后期临床开发阶段的生物制药公司,致力于在代谢和肝脏相关疾病中发现和开发创新诊断和治疗方案。目前,这些疾病领域尚缺乏获批的治疗方案,有相当的医疗需求未被满足。GENFIT是核受体药物发现领域的领导者,拥有近20年的科研传承和历史。其最前沿候选药物,Elafibranor,目前正处于一项关键的3期临床试验(“RESOLVE-IT”)以评估其对NASH的治疗效果。GENFIT计划在其PBC适应症的2期临床试验正面结果后,于今年晚些时候启动针对该适应症的3期临床试验。作为GENFIT对NASH患者临床管理的综合方法的一部分,该公司还开发了一种新的、无创的、易于获取的基于血液的体外诊断试验,以确定适合药物治疗的NASH患者。公司位于法国里尔和巴黎,以及美国剑桥,拥有大约160名员工。GENFIT是一家上市公司,在纳斯达克全球精选市场和泛欧交易所在巴黎监管市场的B区上市(纳斯达克和泛欧交易所上市股票代码:GNFT)。网址:www.genfit.com


前瞻性声明

新闻稿包含了一些关于GENFIT的前瞻性声明,包括1995年《私人证券诉讼改革法》所指的该等声明,其中包括elafibranor针对原发性胆汁性胆管炎(PBC)适应症Ⅲ期临床试验的启动时间。某些词语的使用,包括“相信”、“潜在”、“期望”和“将要”及类似表达,旨在标注前瞻性陈述。


尽管GENFIT认为其预期是基于公司管理层的当前预期和合理假设,但这些前瞻性声明存在许多已知和未知的风险和不确定性,并可能由此导致实际结果与前瞻性声明中表达、暗示或预测的信息不同。


这些风险和不确定性包括(但不限于)研究和开发中固有的不确定性,包括正在进行和计划开展的临床试验的安全性、生物标志物的进展和结果的不确定性,监管机构对候选药物/诊断方法的审查和批准及GENFIT持续筹集资金以资助其开发的能力的不确定性,以及GENFIT在法国金融市场管理局(“AMF”)公开登记在案的声明中讨论或指出的风险和不确定性:包括GENFIT于2019年2月27日根据N°D.19-0078向AMF提交的2018年注册文件第4节“主要风险和不确定性”中所列(该文件可在GENFIT的网站(www.genfit.com)和AMF的网站(www.amf-france.org)上查阅),以及向美国证券公司提交的报告,包括GENFIT于2019年3月26日发布的最终招股说明书,以及公司向AMF或SEC提交或以其他方式公开的后续文件和报告。


此外,即使GENFIT的成果、业绩、财务状况和流动性,以及其所在行业的发展与此类前瞻性声明一致,它们也可能无法预测未来的结果或发展。在此做出的前瞻性声明仅代表本文件发表之日的观点。除适用法律要求外,GENFIT不承担任何更新或修订任何前瞻性信息或声明的义务,无论是由于新信息、未来事件或其他原因。


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